[에듀인뉴스=권호영 기자] 이화여자대학교 연구진이 유전자 치료물질인 RNA(리보핵산) 나노구조체의 대량 합성 시스템 개발에 성공했다. 이 시스템 개발로 유전자 의약품의 생산 비용을 절감시켜 침묵유전자 치료제의 실용화에 기여할 것으로 기대된다.

이화여대 약학대학 이혁진 교수 연구팀(장보라, 김보영, 김현숙)은 29일 두 가지 효소인 ‘T7 RNA polymerase’와 ‘RNase H’를 이용한 회전환전사(Rolling circle transcription) 및 위치 특이적 절단(site-specific cleavage)을 통해 ‘다이서(Dicer) 기질 RNA 나노구조체’의 대량생산 시스템을 개발하는 데 성공했다고 밝혔다.

본 연구결과는 나노기술 분야의 세계적인 저널인 <나노 레터스(Nano Letters)>에 게재되었으며, 현재 글로벌 유전자치료제 제약사인 앨나일람 파마슈티컬즈(Alnylam Pharmaceuticals)와 후속 연구 논의가 진행 중이라고 알렸다.

이 교수 연구팀은 효소적 합성방식을 통해 현재의 siRNA보다 낮은 농도에서 효능을 발휘하는 새로운 RNA 나노물질을 개발하는 데 성공했다. 이 물질은 기존의 유전자 치료제보다 적은 용량으로도 목표 단백질의 발현을 선택적으로 억제함으로써 한층 향상된 효능을 유도하는 것으로 나타났다.

연구진은 핵산 나노물질 침묵유전자 치료제 개발을 통해 유전자 이상에 의한 다양한 대사 질환 및 유전질병 치료에 크게 기여할 것으로 보고 있다.

이 교수는 “이번에 개발한 다이서 기질 RNA 나노구조체의 경우 기존 siRNA보다 뛰어난 유전자 침묵 효과가 일어나 약리독성 문제를 해결할 수 있고, 지속력도 좋아 치료의 편의성이 탁월하다”며 “본 기술의 가장 큰 장점은 효소를 기반으로 한 대량 생산 및 높은 수율로서 값비싼 침묵유전자(RNAi) 치료의 상용화 문턱을 크게 낮추게 될 것”이라고 강조했다.